TTR-stabilisering och S-TTR med Beyonttra (akoramidis)
Vilken betydelse kan graden av TTR-stabilisering ha över tid? I den andra delen av föreläsningsserien belyser jag, Angelo Modica, senior medicinsk rådgivare på Bayer, frågan utifrån data för Beyonttra (akoramidis).
Jag går igenom den uppmätta TTR-stabiliseringen med Beyonttra (akoramidis) och de förändringar i S-TTR som redovisats i ATTRibute-CM. Föreläsningen omfattar även förändringen i S-TTR efter bytet till akoramidis i den öppna förlängningsstudien. Genom att se vad som hände med S-TTR under behandling, och efter bytet till akoramidis, blir graden av stabilisering möjlig att följa i ytterligare data.
I en in vitro-analys med Western blot uppmättes TTR-stabiliseringen med akoramidis 10 µM till 95,4 % ± 4,8 (SD; n=3).¹
I ATTRibute-CM var förändringen från baslinjen i S-TTR vid månad 30 +9,1 mg/dl med akoramidis (SE 0,38; n=234) och +6,4 mg/dl hos deltagare som fått placebo och därefter tafamidis (SE 1,24; n=35; p=0,0432).²
Efter byte från placebo plus tafamidis till akoramidis i den öppna förlängningsstudien ökade S-TTR ytterligare med 3,0 mg/dl vid månad 1 (SE 0,99; n=21; p=0,0060) och 3,4 mg/dl vid månad 6 (SE 1,20; n=18; p=0,0107). Resultaten ska tolkas med hänsyn till den lilla studiepopulationen.²
Se den andra delen av föreläsningen
I mitten av föreläsningen [ca 00:04:32–00:05:58] presenterar jag stabiliseringsdata för Beyonttra (akoramidis) och förändringen i S-TTR vid månad 30 samt efter 1 och 6 månader i den öppna förlängningsstudien.
Resultaten efter behandlingsbytet tillför ett särskilt perspektiv: S-TTR ökade ytterligare efter övergången till Beyonttra (akoramidis). Det fördjupar frågan om graden av TTR-stabilisering, samtidigt som resultaten måste ses mot bakgrund av den lilla studiepopulationen.
Hoppas videon ger värdefull information som vi kan diskutera vidare!
Nästa del i artikelserien: Jag går vidare till resultaten för död oavsett orsak med Beyonttra (akoramidis) vid 30, 42 och 54 månader.
Förbättra prognosen med nära komplett stabilisering
Beyonttra subventionerat* samt inkluderad i LOK:s rekommendationer för ATTR-CM
* Subvention: Subventioneras endast vid behandling av vuxna patienter med kardiomyopati samt: 1) ATTRwt (förvärvad sjukdom) eller 2) ATTRv (ärftlig sjukdom) utan betydande amyloidossymtom från andra organ än hjärtat. Dessa patienter med ATTRwt eller ATTRv ska ha symtomgivande hjärtsvikt, ventrikulär septumtjocklek > 12 mm på ekokardiografi eller tecken på ökad volymsbelastning i hjärtat som lett till behov av diuretika. Ovan nämnda användning subventioneras endast vid förskrivning av specialist inom kardiologi med särskild kunskap inom området.
Referenser:
1. Miller M. et al. J Med Chem. 2018;61(17):7862–7876
2. Maurer M.et al. Eur Heart J. 2024;45(Suppl 1):ehae666.2088
PP-BEY-SE-0066-1 2026 okt