En prospektiv, multicenter, internationell, randomiserad, 
dubbelblind, placebokontrollerad studie.

Beyonttra har utvärderats i en dubbelblind, placebokontrollerad och randomiserad studie ATTRibute-CM.  Beyonttra utvärderades hos vuxna med vildtyp eller variant transtyretin amyloidos för effektivitet och säkerhet. 

Huvudmålet för studien var en fyrdelad hierarkisk sammansättning som inkluderade följande parametrar: (1) Död oavsett orsak, (2) sjukhusinläggningar på grund av kardiovaskulära händelser, (3) förändring jämfört med baslinjen i NT-proBNP och (4) förändring jämfört med baslinjen i 6MWD.

 

Studiedesign

Studiedesign

Primärt- och sekundärt utfallsmått

* Primär analys bedömdes med Finkelstein-Schoenfeld metoden

Primärt- och sekundärt utfallsmått

Bakgrundsdata

Bakgrundsdata

Signifikant fördel för patienter med Beyonttra

ATTRibute-CM uppfyllde sitt primära utfallsmått vid månad 30. Primär analys bedömd med hjälp av Finkelstein-Schoenfeld-metoden.

Signifikant fördel för Beyonttra

ATTRibute-CM: Separation av kurvorna för död eller första CVH sågs vid 3 månader

Separation av kurvorna för död eller första CVH sågs vid 3 månader

Absolut riskreduktion: 14,6%   *Sammansatt sekundär analys.

Beyonttra minskade sjukhusinläggning på grund av kardiovaskulära händelser (CVH) med 50% jämfört med placebo

Beyonttra minskade sjukhusinläggning på grund av kardiovaskulära händelser (CVH) med 50% jämfört med placebo

Skillnader i funktionell kapacitet och hälsotillstånd

Behandlingseffekt till fördel för Beyonttra avseende 6MWD och KCCQ-OS

Behandlingseffekt till fördel för Beyonttra avseende 6MWD och KCCQ-OS

* Sekundärt mål. † Lägsta kvadratsyns medelvärdes skillnad på 39,6 m till förmån för acoramidis (95% CI: 21,1–58,2; p<0,001).

Behandlingseffekt till fördel för Beyonttra avseende 6MWD och KCCQ-OS

* Sekundärt resultat. † Medelvärdesskillnad av minimi-kvadrat: 9.94 poäng (95 % CI: 5.97–13.91; p<0.001).

    ACM
    , All-cause mortality/Död oavsett orsak;
    ARR
    , Absolut riskreduktion;
    ATTR-CM
    , Transtyretinamyloidos med kardiomyopati;
     ATTRwt-CM
    , Vildyp Transtyretinamyloidos med kardiomyopati;
     CI
    , konfidensintervall;  
    CVH,
     Sjukhusinläggningar på grund av kardiovaskulära händelser;
     eGFR,
    uppskattad glomerulär filtrationshastighet;
    HR,
    Hazard Ratio;
    IQR, i
    nterquartile range;
    KCCQ-OS
    , Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire Overall Summary;
    mITT,
     modified intention-to-treat;
    NAC,
     National Amyloidosis Centre (UK;  
    NYHA
    , New York Heart Association;
    NT-proBNP
    , N-terminal pro-B-type natriuretic peptide;
    99mTc
    , technetium-99m;
    OLE
    , open-label extension;
    R
    , randomisering;
    RRR,
     Relativ riskreduktion;
    SE
    , standard erro;
    S-TTR
    , (serum) transtyretin;
    6MWD
    , 6-minuters gångtest

    Beyonttra (akoramidis) är en specifik stabiliserare av transtyretin. ATC-kod C01EB25, tabletter 356 mg, Rx (F). Indikation: Beyonttra är indikerat för behandling av vildtyp eller variant transtyretinamyloidos hos vuxna patienter med kardiomyopati (ATTR-CM).

    Subvention: Subventioneras endast vid behandling av vuxna patienter med kardiomyopati samt: 1) ATTRwt (förvärvad sjukdom) eller 2) ATTRv (ärftlig sjukdom) utan betydande amyloidossymtom från andra organ än hjärtat. Dessa patienter med ATTRwt eller ATTRv ska ha symtomgivande hjärtsvikt, ventrikulär septumtjocklek > 12 mm på ekokardiografi eller tecken på ökad volymsbelastning i hjärtat som lett till behov av diuretika. Ovan nämnda användning subventioneras endast vid förskrivning av specialist inom kardiologi med särskild kunskap inom området.
    Kontraindikationer: Överkänslighet mot den aktiva substansen eller något hjälpämne. Varningar och försiktighet: Används med försiktighet hos patienter med kraftigt nedsatt njurfunktion (kreatininclearance < 30 ml/min). Akoramidis har inte studerats hos patienter med nedsatt leverfunktion och rekommenderas därför inte till denna population. Akoramidis rekommenderas inte under graviditet eller till kvinnor i fertil ålder som inte använder preventivmedel. Användning vid amning ska ej ske. Det finns inga effektdata för patienter med New York Heart Association klass IV. Datum för senaste översynen av produktresumén augusti 2025. Bayer AB. Box 606. 169 26 Solna. Tel 08-580 22300. För ytterligare information, pris, samt före förskrivning vänligen läs produktresumé på www.fass.se.

    ▼ Detta läkemedel är föremål för utökad övervakning. Hälso- och sjukvårdspersonal uppmanas att rapportera varje misstänkt biverkning till Läkemedelsverket. 

    MA-M_ACR-SE-0003-4

    • 1
      Gillmore et al, NEJM, 2024
    • 2
      ClinicalTrials.gov, AG10-301: https://clinicaltrials.gov/study/NCT03860935. Accessed January 2025;
    • 3
      Gillmore JD, et al. Presented at: European Society of Cardiology Congress; August 25–29, 2023;
    • 4
      Beyonttra (akoramidis) produktresumé augusti 2025
    • 5
      Judge et al, Circulation, 2024
    • 6
      Gillmore JD, et al. N Engl J Med. 2024;390(2):132–142 (including supplementary appendix);
    • 7
      Judge DP, et al. J Am Coll Cardiol. 2025;85(10):1003–1014;