Beyonttra är indikerat för behandling av vildtyp eller variant transtyretinamyloidos hos vuxna patienter med kardiomyopati (ATTR-CM)
Förbättra prognosen med nära komplett stabilisering
- Beyonttra minskade den sammansatta risken för dödsfall eller en första sjukhusinläggning på grund av kardiovaskulär händelse (ACM/CVH). Separation av kurvorna sågs vid 3 månader efter behandlingsstart jämfört med placebo och kan därför möjliggöra en tidig vändpunkt.
- Minskad risk för död oavsett orsak eller första sjukhusinläggningen på grund av kardiovaskulär händelse (CVH) med 36 % jämfört med placebo.
- Årlig frekvens av sjukhusinläggningar på grund av kardiovaskulära händelser (CVH) minskade med 50 %.
Beyonttra ger en nära fullständig TTR-stabilisering ≥ 90 %
Sjukdomen ATTR-CM orsakas av destabilisering av proteinet transtyretin (TTR). Genom att stabilisera transtyretin, och därmed minimera bildandet av amyloid, kan sjukdomsprogressionen stoppas och patienternas prognos förbättras.
Beyonttra är utformad för att uppnå nära fullständig (≥ 90%) TTR-stabilisering genom att efterlikna TTR-stabiliserande effekten av den sjukdomsskyddande genetiska varianten T119M.
TTR-stabilisering med Beyonttra bromsar amyloidbildningen
* Baserat på in vitro-data. Den övergripande genomsnittliga Western blot %stabiliseringseffekten för Beyonttra som tillsattes till humanserum vid 10 µM (mål klinisk steady-state lägsta koncentration är 8–10 μM).
Beyonttra: Högre nivåer av serum-TTR förbättrade patientresultat vid ATTR-CM
Högre serum TTR-nivåer är kopplade till en minskning av sjukhusinläggningar på grund av kardiovaskulära händelser och dödlighet.
Beyonttra har utvärderats i en dubbelblind, placebokontrollerad och randomiserad studie ATTRibute-CM. Beyonttra utvärderades hos vuxna med vildtyp eller variant transtyretin amyloidos för effektivitet och säkerhet. Huvudmålet för studien var en fyrdelad hierarkisk sammansättning som inkluderade följande parametrar: (1) Död oavsett orsak, (2) sjukhusinläggningar på grund av kardiovaskulära händelser, (3) förändring jämfört med baslinjen i NT-proBNP och (4) förändring jämfört med baslinjen i 6MWD.
Behandling med Beyonttra resulterade i en signifikant tidig ökning av serum-TTR inom 28 dagar. (Post-hoc analys; Medelvärde 9.1 mg/dL i serum TTR-nivåer inom 28 dagar, vilket upprätthölls under hela 30-månaders behandlingsperioden.)
Kaspar Broch, Oslo University Hospital, Norway
Se föredraget från ATTR-CM update i Stockholm 2025. 15 minuter.