Min föreläsningen omfattar resultaten för död oavsett orsak vid 30 månader i ATTRibute-CM samt vid 42 och 54 månader efter övergången till den öppna förlängningsstudien.

Vid 30 månader redovisades en riskreduktion för död oavsett orsak på 23 % med akoramidis jämfört med placebo (HR 0,77; 95 % KI 0,54–1,10; p=0,154); skillnaden var inte statistiskt säkerställd.¹ 

Efter övergången till den öppna förlängningsstudien jämfördes kontinuerlig behandling med akoramidis med placebo följt av akoramidis. Vid 42 månader redovisades en riskreduktion för död oavsett orsak på 36 % (HR 0,64; 95 % KI 0,47–0,88; p=0,006).² 

Vid 54 månader redovisades en riskreduktion för död oavsett orsak på 45 % (HR 0,55; 95 % KI 0,42–0,74; p<0,0001).³ Död oavsett orsak hade inträffat hos 107 av 409 deltagare (26,2 %) med kontinuerlig akoramidis och hos 88 av 202 deltagare (43,6 %) efter placebo följt av akoramidis.³ 
 
Vid 54 månader redovisades även en absolut riskreduktion på 17,4 % och NNT 6.³

Se den avslutande delen av föreläsningen

I slutet av föreläsningen [ca 00:05:58–00:07:45] går jag igenom resultaten för död oavsett orsak vid 30, 42 och 54 månader och sammanfattar tidigare presenterade data om TTR-stabilisering, NT-proBNP och S-TTR.

Varför följa graden av TTR-stabilisering?

Olika grad av TTR-stabilisering redovisades i ATTR-ACT tillsammans med biomarkör- och överlevnadsdata vid flera uppföljningstidpunkter. Det är bakgrunden till att graden av stabilisering står i fokus genom hela föreläsningsserien. 

Med tafamidis sågs genomgående högre grad av TTR-stabilisering med 80 mg än med 20 mg; någon statistisk direktjämförelse mellan doserna rapporterades inte.⁴ Vid månad 30 var ökningen av NT-proBNP mindre med 80 mg än med 20 mg (LS-medelvärdesskillnad −1 170,51 pg/ml; SE 587,31; p=0,0468).⁴ 

Vid en medianuppföljning på 51 månader var risken för död oavsett orsak lägre med 80 mg än med 20 mg (HR 0,700; 95 % KI 0,501–0,979; p=0,0374).⁴ Långtidsdata med akoramidis redovisas ovan för tidig och kontinuerlig behandling jämfört med fördröjd behandlingsstart.²˒³

Sammanfattning 
Föreläsningsserien inleddes med olika grad av TTR-stabilisering för två doser av tafamidis och fortsatte med stabiliserings- och S-TTR-data för akoramidis. I den avslutande delen gick jag igenom resultaten för död oavsett orsak med akoramidis fram till 54 månaders uppföljning.

De tre föreläsningarna aktualiserar frågan om vilken betydelse graden av TTR-stabilisering kan ha när biomarkörer och kliniska utfall följs över tid. Resultaten kommer från olika analyser, populationer och uppföljningsfaser och redovisas med respektive jämförelse, tidpunkt och statistiska reservation.

Hoppas videon ger värdefull information som vi kan diskutera vidare! 

Förbättra prognosen med nära komplett stabilisering

Beyonttra subventionerat* samt inkluderad i LOK:s rekommendationer för ATTR-CM

_{* Subvention: Subventioneras endast vid behandling av vuxna patienter med kardiomyopati samt: 1) ATTRwt (förvärvad sjukdom) eller 2) ATTRv (ärftlig sjukdom) utan betydande amyloidossymtom från andra organ än hjärtat. Dessa patienter med ATTRwt eller ATTRv ska ha symtomgivande hjärtsvikt, ventrikulär septumtjocklek > 12 mm på ekokardiografi eller tecken på ökad volymsbelastning i hjärtat som lett till behov av diuretika. Ovan nämnda användning subventioneras endast vid förskrivning av specialist inom kardiologi med särskild kunskap inom området.}

<sub>Referenser:
1. Judge DP.  et al.  J Am Coll Cardiol. 2025;85(10):1003–1014 
2. Judge DP.  et al.  Circulation. 2025;151(9):601–611
3. Soman P.  et al. Long-term survival benefits and disease stabilization with acoramidis in patients with transthyretin amyloid cardiomyopathy (ATTR-CM). Presented at: American College of Cardiology 75th Annual Scientific Session & Expo; March 30, 2026; New Orleans, Louisiana
4. Damy T. et al.  Eur J Heart Fail. 2021;23(2):277–285.</sub>  

_{PP-BEY-SE-0067-1 2026 okt}