En prospektiv, multicenter, internationell, randomiserad, 
dubbelblind, placebokontrollerad studie.


Beyonttra har utvärderats i en dubbelblind, placebokontrollerad och randomiserad studie ATTRibute-CM.  Beyonttra utvärderades hos vuxna med vildtyp eller variant transtyretin amyloidos för effektivitet och säkerhet. 

Huvudmålet för studien var en fyrdelad hierarkisk sammansättning som inkluderade följande parametrar: (1) Död oavsett orsak, (2) sjukhusinläggningar på grund av kardiovaskulära händelser, (3) förändring jämfört med baslinjen i NT-proBNP och (4) förändring jämfört med baslinjen i 6MWD.

 

Studiedesign

Studiedesign

Primärt- och sekundärt utfallsmått

* Primär analys bedömdes med Finkelstein-Schoenfeld metoden

Primärt- och sekundärt utfallsmått

Bakgrundsdata

Bakgrundsdata

Signifikant fördel för patienter med Beyonttra

ATTRibute-CM uppfyllde sitt primära utfallsmått vid månad 30. Primär analys bedömd med hjälp av Finkelstein-Schoenfeld-metoden.

Signifikant fördel för Beyonttra

ATTRibute-CM: Separation av kurvorna för död eller första CVH sågs vid 3 månader

Separation av kurvorna för död  eller första CVH sågs vid 3 månader

Absolut riskreduktion: 14,6%   *Sammansatt sekundär analys.

Beyonttra minskade sjukhusinläggning på grund av kardiovaskulära händelser (CVH) med 50% jämfört med placebo

Beyonttra minskade sjukhusinläggning på grund av kardiovaskulära händelser (CVH) med 50% jämfört med placebo

Skillnader i funktionell kapacitet och hälsotillstånd

Behandlingseffekt till fördel för Beyonttra avseende 6MWD och KCCQ-OS

Behandlingseffekt till fördel för Beyonttra avseende 6MWD och KCCQ-OS

* Sekundärt mål. † Lägsta kvadratsyns medelvärdes skillnad på 39,6 m till förmån för acoramidis (95% CI: 21,1–58,2; p<0,001).

Behandlingseffekt till fördel för Beyonttra avseende 6MWD och KCCQ-OS

* Sekundärt resultat. † Medelvärdesskillnad av minimi-kvadrat: 9.94 poäng (95 % CI: 5.97–13.91; p<0.001).