
En prospektiv, multicenter, internationell, randomiserad,
dubbelblind, placebokontrollerad studie.
Beyonttra har utvärderats i en dubbelblind, placebokontrollerad och randomiserad studie ATTRibute-CM. Beyonttra utvärderades hos vuxna med vildtyp eller variant transtyretin amyloidos för effektivitet och säkerhet.
Huvudmålet för studien var en fyrdelad hierarkisk sammansättning som inkluderade följande parametrar: (1) Död oavsett orsak, (2) sjukhusinläggningar på grund av kardiovaskulära händelser, (3) förändring jämfört med baslinjen i NT-proBNP och (4) förändring jämfört med baslinjen i 6MWD.
Studiedesign

Primärt- och sekundärt utfallsmått
* Primär analys bedömdes med Finkelstein-Schoenfeld metoden

Bakgrundsdata

Signifikant fördel för patienter med Beyonttra
ATTRibute-CM uppfyllde sitt primära utfallsmått vid månad 30. Primär analys bedömd med hjälp av Finkelstein-Schoenfeld-metoden.

ATTRibute-CM: Separation av kurvorna för död eller första CVH sågs vid 3 månader

Absolut riskreduktion: 14,6% *Sammansatt sekundär analys.
Beyonttra minskade sjukhusinläggning på grund av kardiovaskulära händelser (CVH) med 50% jämfört med placebo

Skillnader i funktionell kapacitet och hälsotillstånd
Behandlingseffekt till fördel för Beyonttra avseende 6MWD och KCCQ-OS

* Sekundärt mål. † Lägsta kvadratsyns medelvärdes skillnad på 39,6 m till förmån för acoramidis (95% CI: 21,1–58,2; p<0,001).

* Sekundärt resultat. † Medelvärdesskillnad av minimi-kvadrat: 9.94 poäng (95 % CI: 5.97–13.91; p<0.001).